โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง SMA เป็นโรคหายากที่เกิดจากความผิดปกติของกรรมพันธุ์ในยีนด้อย ทำให้เซลล์ประสาทสั่งการสูญเสียการสามารถเกิดได้ในเด็กและเด็กแรกเกิด