โรคธาลัสซีเมีย หายขาดได้ด้วยการบำบัดยีน

โรคธาลัสซีเมีย เป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ซึ่งพบบ่อยในประเทศไทย โดยถ่ายทอดทางยีนจากพ่อแม่สู่ลูก ทำให้เกิดภาวะโลหิตจางได้ตั้งแต่อยู่ในครรภ์ หรือหลังคลอด และเป็นข่าวดีของวงการแพทย์ไทยที่สามารถรักษาธาลัสซีเมียให้หายขาดได้ด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก

ค้นพบวิธีรักษา โรคธาลัสซีเมีย หายขาด

เมื่อวันที่ 2 พฤษภาคมที่ผ่านมา คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล และสถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย ร่วมกันจัดงานแถลงข่าว “ค้นพบวิธีการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก”  ซึ่งจัดขึ้นที่ สถานฑูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย

ซึ่งต้องบอกว่า เบต้าธาลัสซีเมีย มักพบในประเทศไทย และในภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ ซึ่งในปัจจุบัน วิธีรักษาธาลัสซีเมีย ด้วยการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดีที่สามารถเข้ากับผู้ป่วยได้นั้น มีเพียงประมาณร้อยละ 25 ของผู้ป่วยเท่านั้น อีกทั้งยังคงต้องเผชิญกับความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญจากขั้นตอนการรักษาอยู่

แต่ในครั้งนี้ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล โดยศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ และผู้ช่วยศาสตราจารย์นายแพทย์อุษณรัศมิ์ อนุรัฐพันธ์ หน่วยโลหิตวิทยาและมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ ร่วมกับ ศาสตราจารย์เกียรติคุณนายแพทย์สุทัศน์ ฟู่เจริญ ศูนย์วิจัยธาลัสซีเมีย สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล ได้ร่วมมือกับ Professor Philippe Leboulch นายแพทย์และนักวิจัยจาก University of Paris และ Harvard Medical School ทำการทดลองวิธีรักษาธาลัสซีเมีย ด้วยการบำบัดยีน

โดยการนำสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยมาตัดต่อยีนส์ ซึ่งเป็นยีนส์ใหม่ที่ได้จากการสร้างขึ้นมาในหลอดทดลอง และได้มีการทดลองในผู้ป่วยจำนวนหนึ่ง ซึ่งหนึ่งในนั้นมีคนไทยจำนวน 3 คน ที่ทำการทดลองทุกกระบวนการในประเทศไทย ยกเว้น เรื่องการตัดต่อยีนส์ที่ยังคงต้องทำในต่างประเทศ ซึ่งถือว่าประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรกของโลกด้วย

วิธีรักษาธาลัสซีเมีย ด้วยการบำบัดยีน จึงเป็นวิธีการรักษาที่ทำเพียงครั้งเดียว และคาดว่าจะคงประสิทธิภาพการรักษาไปตลอดทั้งชีวิตของผู้ป่วย โดยผลการวิจัยนี้ได้รับการเผยแพร่ไปทั่วโลกผ่านการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ The NEW ENGLAND JOURNAL of Medicine ที่มีชื่อเสียงในระดับนานาชาติแล้ว ฉบับวันที่ 19 เมษายน พ.ศ. 2561

ล่าสุด เมื่อวันที่ 14 สิงหาคม 2561 ที่ผ่านมา โรงพยาบาลในเครือ DBMS จัดการประชุมวิชาการร่วมกับพันธมิตรทางการแพทย์ระดับโลก โดยมีหัวข้อที่น่าสนใจคือ การค้นพบวิธีรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดได้ด้วยวิธีการบำบัดยีน

อ่านต่อ “โรคธาลัสซีเมียคืออะไร?” คลิกหน้า 2